可遺傳人類基因組編輯

目錄
概述 1
S.1 科學認知的現(xiàn)狀 5
S.2 可遺傳人類基因組編輯的社會決策的重要性 6
S.3 可遺傳人類基因組編輯的潛在用途 6
S.4 可遺傳人類基因組編輯的轉化途徑 8
S.5 可遺傳人類基因組編輯應用提案的科學驗證和標準 8
S.6 未來發(fā)展影響生殖選擇 10
S.7 可遺傳人類基因組編輯監(jiān)督系統(tǒng)的基本要素 10
第1章 報告簡介與背景 14
1.1 可遺傳人類基因組編輯的國際討論 15
1.2 關于可遺傳人類基因組編輯臨床應用的報道 16
1.3 成立國際委員會和世界衛(wèi)生組織專家小組 17
1.4 線粒體置換技術：修改胚胎 17
1.5 可遺傳人類基因組編輯的轉化途徑 20
1.6 研究重點和方法 22
1.7 報告的組織形式 24
第2章 科學進展 25
2.1 遺傳性疾?。哼z傳學和生殖選擇 25
2.2 基因組編輯：轉化途徑的科學背景 39
2.3 輔助生殖領域未來的問題：干細胞介導的體外配子發(fā)生的意義 54
2.4 可遺傳人類基因組編輯的臨床轉化途徑的附加內容 58
2.5 可遺傳人類基因組編輯其他可能的應用 62
2.6 結論和建議 64
第3章 可遺傳人類基因組編輯的潛在應用 68
3.1 定義可遺傳人類基因組編輯的合理用途 68
3.2 為可遺傳人類基因組編輯初始應用確定可靠的轉化途徑的標準 69
3.3 可遺傳人類基因組編輯可能用于初始用途的標準 71
3.4 可遺傳人類基因組編輯的用途類別 71
3.5 能夠定義可靠轉化途徑的情況 77
3.6 可遺傳人類基因組編輯進入初始臨床的情況有多少發(fā)生率？ 79
3.7 繼續(xù)研究的必要性 84
3.8 結論和建議 85
第4章 有限和受控的可遺傳人類基因組編輯臨床應用的轉化途徑 87
4.1 可遺傳人類基因組編輯轉化途徑 88
4.2 建立安全和有效的基因組編輯方法學的基礎研究 89
4.3 支持擬定用途的臨床前證據(jù) 91
4.4 決策要點及所需審批 95
4.5 擬定用途的臨床評估 96
4.6 利用體外干細胞衍生的配子進行可遺傳人類基因組編輯：潛在的轉化途徑有何要求 98
4.7 結論和建議 100
第5章 可遺傳人類基因組編輯的國家和國際管理 102
5.1 可靠的可遺傳人類基因組編輯的管理體系 102
5.2 現(xiàn)行管理體系下的可遺傳編輯 104
5.3 可遺傳人類基因組編輯對國家監(jiān)管系統(tǒng)的要求 109
5.4 建立全球范圍內協(xié)調和協(xié)作的系統(tǒng) 111
5.5 結論和建議 117
參考文獻 120
附錄A 信息來源和方法 141
附錄B 學術委員會成員介紹 146
附錄C 術語表 152
附錄D 縮略詞 159
評閱致謝 163
信息欄目錄
信息欄S-1 報告建議 2
信息欄1-1 本報告使用的術語 14
信息欄1-2 英國線粒體置換療法規(guī)范應用的轉化途徑 19
信息欄1-3 任務聲明 23
信息欄2-1 體外受精 33
信息欄2-2 植入前遺傳學檢測 34
信息欄2-3 DNA測序 43
信息欄4-1 初始HHGE臨床應用的可靠轉化途徑的基本要素 88
信息欄5-1 有關HHGE未來討論中社會因素的考量* 102
信息欄5-2 對線粒體置換療法安全性和有效性進行獨立評估的經(jīng)驗 107
信息欄5-3 遵守人權和生物倫理原則 109